Лекарство за 3 млн долларов ребёнок из Алтайского края получит бесплатно
У юного Михаила из Алтайского края редкое генетическое заболевание – миодистрофия Дюшенна.
Патология мышечной системы проявляется у мальчиков с трёх до пяти лет и быстро прогрессирует. Сначала поражаются мышцы тазового пояса и бёдер, затем – плеч и спины. На финальных стадиях болезни наступает полная обездвиженность. Также миодистрофия сопровождается скелетными деформациями и поражением сердца.
В некоторых случаях течение болезни можно остановить однократным введением препарата Деландистроген моксепарвовек (Элевидис). Это лекарство генозаместительной терапии привносит в организм укороченную, но функциональную копию самого длинного гена – дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. Элевидис прошёл клинические испытания, показал безопасность и эффективность для детей в возрасте от четырёх до пяти лет.
Элевидис – один из самых дорогих препаратов в мире. Стоимость инъекции – около 3 млн долларов. Россия – одна из первых стран, где медикамент стал доступен юным пациентам. С конца июня фонд «Круг добра» закупил Элевидис для 43 детей из разных регионов России, в том числе и для Миши из Алтайского края. Накануне дети начали получать лекарство. Ожидается поступление препарата в федеральную клинику и для маленького пациента из нашего региона.
Фонд поддержки «Круг добра» детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями, создан в 2021 году по инициативе президента России. За это время помощь получили 26 тысяч детей по всей стране. В Алтайском крае, по данным Минздрава региона, за счёт средств фонда лечение получают 112 юных пациентов с 15 заболеваниями. Ожидают поступление лекарственных препаратов ещё 16 пациентов.
