Только врачи могут назначать адекватную лекарственную терапию детям со СМА

Все лекарства равнозначны, но у каждого свои показания к применению в зависимости от типа заболевания, возраста и состояния пациента. Каждое из них – монопрепарат, то есть сочетать один с другим нельзя. «Спинразу» и «Рисдиплам» пациенты принимают пожизненно, «Золгенсма» вводится один раз. Но применение «Золгенсмы» у детей старше 2 лет и массой тела выше 13,5 кг ограничено, так как производитель не гарантирует безопасность и эффективность применения лекарства у данной группы пациентов. «Золгенсма» — это непростой препарат, даже просто ввести его могут лишь в считаных медицинских центрах, а смена терапии с одного препарата на другой — и вовсе риск для пациента. Только врачи могут давать такие назначения.

Решение о том, какое лекарство лучше подойдет ребенку, принимает федеральный консилиум, который состоит из представителей сразу трех федеральных медицинских центров. Самые лучшие врачи в стране собираются и обсуждают клиническое состояние каждого пациента, перспективы лечения и назначают план лечения. Препараты от СМА предоставляются бесплатно за счет фонда «Круг добра» по назначению консилиума.

Сегодня в Алтайском крае проживают 27 детей с диагнозом «спинальная мышечная атрофия»: 11 – получают лечение препаратом «Спинраза», 10 – «Рисдипламом», 4 детям введена «Золгенсма». Все бесплатно за счет средств фонда «Круг добра». По одному пациенту в настоящее время принимается решение о выборе терапии, родители еще одного ребенка отказались от лечения.