Исследователи получили первое в истории разрешение на редактирование генома эмбрионов человека

Великобритания, таким образом, станет второй страной в мире, где разрешены подобные процедуры — в апреле прошлого года стало известно, что работы по редактированию генома человеческого эмбриона проводятся в Китае. О решении британского регулятора сообщило информационное агентство AFP, с протоколом заседания комиссии можно ознакомиться здесь Заседание комиссии министерского агентства HFEA (Human Fertilisation and Embryology Authority – Управление по эмбриологии и искусственному оплодотворению) проходило 14 января этого года, но о принятом решении стало известно только сегодня. 

Согласно этому решению, редактирование генома будет проводится с лишними эмбрионами, которые получают но не используют в ходе процедуры экстрокорпорального оплодотворения (ЭКО). В настоящее время такие эмбрионы просто уничтожают. Ученые должны будут использовать модифицированные эмбрионы только для фундаментальных исследований — подсаживать их суррогатной матери будет невозможно.

Кроме того, на исследования наложено временное ограничение — эмбрионы могут быть использованы только в течение 14 дней, после чего их потребуется уничтожить. В решении отдельно упоминается, что перед началом экспериментов их цели и задачи будет оценивать специальная исследовательская этическая комиссия. Она должна будет установить, соответствуют ли разрешения, получаемые от доноров материала, тем дополнительным экспериментам, которые будут проводится с эмбрионами. В решении комиссии идет речь о конкретной технологии редактирования генома, системе CRISPR/Cas9. Исходно эта система была открыта как механизм бактериального иммунитета против вирусной ДНК. 

Сейчас ее элементы широко применяется для редактирования генома, в том числе генома человеческих клеток. Однако до сих пор речь шла только о геноме отдельных (соматических) клеток, например клеток сетчатки или стволовых клеток, которые используются для инъекции. Редактирование генома эмбриона как целого отличается тем, что изменения касаются также линии половых клеток и, следовательно, могут передаваться в поколениях. Именно это вызывает наибольшее беспокойство как у регуляторов, так и у самих первооткрывателей технологии CRISPR/Cas9. Впервые в мире технологию CRISPR/Cas9 для модификации эмбрионов человека применили исследователи из Университета Сунь Ятсена в Гуанджоу. Их статья в журнале Protein & Cell вышла апреле 2015 года. В качестве исходного материала исследователи использовали 86 оплодотворенных яйцеклеток, из которых 71 выжила после процедуры. 

Как оказалось, Cas9 нашел и внес разрыв в нужном месте ДНК только в половине случаев, при этом только в четырех случаях этот разрыв был успешно заменен «правильной» последовательностью. 

Как признаются сами авторы статьи, они были удивлены низкой эффективностью процедуры, которая обычно хорошо работает на животных, и считают, что технологии требуется существенная модификация, прежде чем будет возможно ее практическое для редактирования эмбрионов.